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> Hemofilia: primer paciente en Véneto y segundo en Italia tratado con terapia génica
miércoles 19 junio 2024
La hemofilia es una enfermedad rara, congénita y hereditaria causada por una deficiencia de ciertas proteínas de coagulación de la sangre. Los afectados tienen una mayor tendencia a sufrir hemorragias tanto espontáneas como traumáticas. La hemofilia grave generalmente ocurre temprano y se diagnostica dentro de los dos primeros años de vida. Es una patología que afecta casi exclusivamente a los hombres ya que el mensaje genético está asociado al cromosoma X.
A pesar de los importantes avances realizados en el tratamiento de la hemofilia, la enfermedad todavía está relacionada con una carga importante para el paciente: carga terapéutica, clínica, física, psicológica y de actividades diarias. La terapia génica, por el contrario, tiene enormes ventajas: una única infusión intravenosa es suficiente, los altos niveles del factor de coagulación son suficientes para prevenir hemorragias y el paciente está libre de la enfermedad durante un largo período.
Hasta la fecha se han prescrito 833 planes terapéuticos individuales.
La Unidad Clínica Médica 1 alberga el centro regional multidisciplinario para la prevención, profilaxis y tratamiento avanzado de la artropatía hemofílica y el centro regional para la prevención, diagnóstico y terapia de hemofilias, trombofilias y patologías complejas de hemostasia.
Además, la Clínica Médica 1 de la UOC está acreditada como centro europeo de atención integral de la hemofilia.
Aquí están las diapositivas de la rueda de prensa.
![DG y Prof. Simioni en la Conferencia](https://es.italy24.press/content/uploads/2024/06/19/0fc272657f.jpg)
Última actualización: 19/06/2024