La ingeniería genética y la terapia génica dan un paso adelante al identificar un nuevo método para reprogramar el genoma, método descrito en la revista Naturaleza en dos estudios publicados por Atrick Hsu del Instituto Arc de EE. UU. e Hiroshi Nishimasu de la Universidad de Tokio. El mecanismo subyacente al nuevo método de reprogramación del genoma ya no incluye tijeras moleculares, como las que caracterizan la técnica de edición del genoma Crispr, sino una especie de bypass que conecta la secuencia donante con la secuencia objetivo sin cortar el ADN. Este es un importante paso adelante para la ingeniería genética y la terapia génica.
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la experimentación
Ambos grupos de investigación desarrollaron la nueva técnica con experimentos con la bacteria Escherichia coli y ahora serán necesarias más investigaciones para evaluar si este método es factible y seguro en diferentes especies y tipos de células, incluidas las de los mamíferos. Las posibles ventajas respecto a las técnicas actualmente utilizadas son notables porque el nuevo método ya promete ser más sencillo y eficaz.
“La actual tecnología de edición del genoma, considerada ahora la mejor para la cura definitiva de enfermedades genéticas, presenta algunas limitaciones que requieren perfeccionamiento – explicó Giuseppe Novelli, genetista de la Universidad de Roma Tor Vergata -. El descubrimiento de estas nuevas herramientas moleculares nos permite modificar el ADN sin realizar cortes, sino aprovechando la recombinación, es decir, el proceso biológico crucial para crear nuevos genes y aumentar la diversidad genética”. “La posibilidad de guiar este proceso – añade el genetista – constituye una extraordinario avance en ingeniería genética, virología, biología sintética y aplicaciones de diagnóstico”.
Cómo funciona el mecanismo
El mecanismo se basa en recombinasas, proteínas que son capaces de realizar un intercambio entre regiones del ADN, coordinando el proceso fundamental de recombinación genética que normalmente ocurre en la naturaleza. Las recombinasas se conocen desde hace algún tiempo, pero la que se ha descubierto ahora es la primera que utiliza ARN, es decir, la molécula hermana monocatenaria del ADN, como puente entre la secuencia donante y la secuencia objetivo. De hecho, este puente de ARN se pliega en dos anillos: uno unido a la secuencia de ADN que se va a insertar y el otro al punto en el que se va a realizar la inserción. Ambos anillos son programables de forma independiente, lo que permite hacer coincidir prácticamente cualquier par de secuencias genéticas, una especie de “adaptador” molecular universal.
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Técnica 60% eficiente
Probada en la bacteria E. coli, la nueva técnica demostró una eficacia del 60% en la inserción de una secuencia de ADN y reconoció la posición genómica correcta en la que realizar la modificación en más del 94% de los casos. “El sistema de puentes de ARN es un mecanismo fundamentalmente nuevo para la programación biológica”, subraya Hsu. “Esta técnica resuelve algunos de los desafíos más importantes a los que se enfrentan otros métodos de edición del genoma”, añade Matthew Durrant, coautor de los dos estudios -. La capacidad de impulsar la reorganización de dos moléculas de
Cualquier ADN abre la puerta a descubrimientos revolucionarios en el diseño del genoma”.
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