Amgen, Daiichi Sankyo y AstraZeneca, Pierre Fabre, MSD, Roche, Servier se encuentran entre las empresas que han recibido, en diversas categorías, el Prix Galien Italia 2024, el reconocimiento más importante en el ámbito biomédico y farmacológico de nuestro país organizado por Springer Healthcare Italia.
Creado en 1970 y reconocido internacionalmente con ediciones en varios países, el Prix Galien es considerado por los profesionales como el ‘Nobel’ de la industria farmacéutica, que valora los medicamentos y dispositivos médicos innovadores con una contribución significativa a la salud humana y premia la excelencia entre los jóvenes investigadores.
La edición de 2024 premió a medicamentos en 7 categorías (síntesis química, biológicos, huérfanos, terapias avanzadas-ATMP, vacunas, químico-biotecnológico, Evidencia del Mundo Real).
MEDICAMENTOS GANADORES POR CATEGORÍA
• Síntesis química: Ivosidenib (Tibsovo) – Servier
• Biológicos: Glofitamab (Columvi) – Roche
• Huérfano: Blinatumomab – Amgen
• Vacunas: Vacuna Antineumocócica (Vaxneuvance) – Msd
• Medicamentos de terapia avanzada (Atmp): Tabelecleucel – Pierre Fabre
• Químico-Biotecnológico: Trastuzumab Deruxtecan (Enhertu) – Daiichi Sankyo/Astra Zeneca
• Evidencia del mundo real (Rwe): Pembrolizumab – Msd
MENCIONES ESPECIALES POR CATEGORÍA
• Síntesis química: Dapaglifozina (Forxiga) – Astra Zeneca
• Huérfano: Tebentafusp (Kimmtrak) – Immunocore
Tabelecleucel de Pierre Fabre gana el premio internacional e italiano
Los Laboratoires Pierre Fabre, después del francés, reciben un doble reconocimiento de la Fundación Galien al ganar tanto el Prix Galien International como el Prix Galien Italia gracias a la innovación aportada por tabelecleucel en el tratamiento de EBV+ PTLD (enfermedad linfoproliferativa post-trasplante asociada a el virus de Epstein-Barr), una neoplasia maligna hematológica rara, aguda y potencialmente mortal que puede afectar a pacientes sometidos a un trasplante de órgano sólido (TOS) o a un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH).
En Italia, cada año se realizan aproximadamente 4.000 trasplantes de órganos sólidos y 2.000 alogénicos de células madre hematopoyéticas y, según los datos epidemiológicos publicados en diversas series de casos clínicos internacionales, se estima aproximadamente 1 caso de EBV+ PTLD por cada 100 trasplantes/año. La mediana de supervivencia de esta enfermedad es inferior a 1 mes para los pacientes con TCH y aproximadamente 4 meses para los pacientes con TOS.
Tabelecleucel es la primera inmunoterapia alogénica de células T específica del virus de Epstein-Barr (VEB) hasta la fecha, que consiste en células T extraídas de un donante y entrenadas para reconocer las células B infectadas. Cuando se administra el fármaco al paciente, las células T atacan y eliminan las células B infectadas del propio paciente, lo que ayuda a controlar el PTLD EBV+.
Los datos del estudio ALLELE, publicado en The Lancet Oncology, muestran una tasa de respuesta objetiva (TRO) del fármaco del 51,2 % y una respuesta mediana de 23,0 meses en pacientes con PTLD EBV+ recidivante o refractario.
Blinatumomab de Amgen gana en la categoría de medicamento huérfano
Este año, el reconocimiento más prestigioso a la innovación en el campo farmacológico es para Amgen por blinatumomab, la primera inmunoterapia biespecífica para la leucemia linfoblástica aguda (LLA). De hecho, Blinatumomab gana el Prix Galien Italia 2024 en la categoría de medicamento huérfano, gracias a su avanzada innovación en el tratamiento de este raro cáncer de la sangre que afecta a adultos y niños. Blinatumomab – informa una nota – es el único fármaco aprobado para el tratamiento de la enfermedad mínima residual (ERM), indicador de una presencia mínima de células leucémicas que no son morfológicamente visibles, a pesar de que el paciente haya alcanzado la remisión completa, y que podría inducir una recurrencia de la enfermedad.
El primer ‘anticuerpo biespecífico’ de Amgen desarrollado con tecnología BiTE (Bispecific T-cellEngager), blinatumomab, representa una de las innovaciones oncológicas más prometedoras de los últimos años. Los anticuerpos biespecíficos BiTE* – detalla la nota – funcionan como “gafas especiales”, permitiendo a las células T, los asesinos más poderosos de nuestro sistema inmunológico, identificar y atacar las células tumorales. Al unirse a dos objetivos simultáneamente, los anticuerpos BiTE crean un “puente” que permite a las células T acercarse a las células tumorales, reconocerlas y liberar moléculas que provocan su muerte.
Ivosidenib de Servier premiado en la categoría “síntesis química”
El Grupo Servier en Italia anuncia que ivosidenib ha sido premiado en la categoría ‘Droga químicamente sintética’.
Pier Luigi Canonico, presidente del jurado, declara: “En la categoría ‘Medicamento de síntesis química’, el premio ha sido concedido a ivosidenib, una nueva terapia diana indicada para dos neoplasias huérfanas: la leucemia mieloide aguda y el colangiocarcinoma con mutación IDH1. Un gran logro de la investigación oncológica, capaz de mejorar los resultados clínicos y preservar, al mismo tiempo, la calidad de vida de los pacientes.”
Ivosidenib es una nueva terapia oral dirigida molecularmente, un inhibidor potente y selectivo de la enzima isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1) mutada, responsable de bloquear la diferenciación celular y el desarrollo de neoplasias hematológicas y no hematológicas.
El primer y único inhibidor de IDH1 aprobado actualmente en Europa, ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA para el tratamiento de dos indicaciones:
• como monoterapia, de pacientes adultos con colangiocarcinoma (CCA) localmente avanzado o metastásico con mutación IDH1, previamente tratados con al menos una línea de terapia sistémica.
• en combinación con azacitidina, de pacientes adultos con diagnóstico reciente de leucemia mieloide aguda (LMA) con una mutación IDH1 que no son aptos para la quimioterapia de inducción estándar;
Las mutaciones IDH1 están presentes en aproximadamente el 15% de los casos de colangiocarcinoma intrahepático: un tipo de tumor primario del hígado, que registra aproximadamente 5.400 nuevos diagnósticos en Italia cada año. El 70% de los pacientes se presentan en el momento del diagnóstico con una enfermedad ya avanzada y la supervivencia a 5 años es baja, equivalente al 17% en hombres y al 15% en mujeres.[1].
Hasta la fecha, más del 50% de los proyectos de investigación del Grupo tienen el potencial de convertirse en fármacos “de primera clase”, comenta Gilles Renacco, presidente del Grupo Servier en Italia.
Trastuzumab deruxtecan de Daiichi Sankyo y AstraZeneca, mejor producto químico-biotecnológico
Trastuzumab deruxtecan (T-DXd), el anticuerpo monoclonal conjugado a fármaco descubierto por Daiichi Sankyo y desarrollado y comercializado en colaboración con AstraZeneca, ganó el prestigioso Prix Galien Italia 2024 en la categoría de fármacos químico-biotecnológicos.
Diseñado específicamente para atacar el receptor HER2, el ADC trastuzumab deruxtecan está ayudando a cambiar la historia natural de la enfermedad relacionada con HER2. Este fármaco representa una innovación en el panorama de la tecnología de conjugados anticuerpo-fármaco (ADC) gracias, en particular, a la potencia del agente citotóxico, a la elevada relación fármaco-anticuerpo y al efecto espectador que le permite ejercer la actividad antitumoral también en los alrededores HER2 negativos. células. El fármaco ha mostrado beneficios significativos en todos los parámetros de eficacia medidos en los ensayos clínicos fundamentales realizados hasta ahora, con más de 2 años de esperanza de vida sin progresión de la enfermedad en pacientes con cáncer de mama HER2+ pretratados y con particular relevancia en la mejora clínica y estadística de la supervivencia general. en pacientes con cáncer de mama metastásico HER2+ y HER2-bajo, en cáncer gástrico HER2+ y en cáncer de pulmón de células no pequeñas con mutación HER2.
“Daiichi Sankyo, junto con nuestro valioso socio AstraZeneca, tiene el honor de recibir este prestigioso premio en reconocimiento a la innovadora tecnología ADC DXd, deruxtecan, que es la base de este anticuerpo-fármaco conjugado que ha demostrado cambiar el pronóstico de los pacientes afectados. de diferentes tipos de tumores que expresan HER2″, comentó Mauro Vitali, Jefe de la División de Negocios de Oncología de Daiichi Sankyo Italia. “Con las aprobaciones de la Comisión Europea y las tres recientes aprobaciones de AIFA, trastuzumab deruxtecan ahora está disponible en Italia para diferentes tipos de tumores. cáncer”
“Como empresa estamos encantados de recibir este importante reconocimiento, un premio que demuestra el compromiso y dedicación que AstraZeneca invierte en la investigación y el desarrollo de tratamientos innovadores para pacientes con cáncer. También estamos orgullosos de ser parte de este viaje de colaboración con Daiichi Sankyo, que ha llevado a un cambio significativo en el tratamiento del cáncer de mama con expresión de HER2″, comentó Alessandra Dorigo, jefa de Oncología de AstraZeneca Italia.
Mención especial de Tebentafusp para medicamentos huérfanos
Tebentafusp, el primer tratamiento aprobado específicamente para el melanoma uveal metastásico (mUM), que demuestra que los pacientes con enfermedad estable y cualquier reducción tumoral establecida tienen resultados clínicos similares a los de los pacientes con respuestas parciales.
El tratamiento, reembolsable en Italia a partir de marzo de 2023 como fármaco innovador, se incluyó recientemente en las nuevas directrices para el diagnóstico y tratamiento del melanoma uveal elaboradas por la AIMO (Asociación Italiana de Oftalmólogos) en colaboración con la SISO (Sociedad Italiana de Ciencias Oftalmológicas).
Mención especial para dapagliflozina en la categoría “síntesis química”
Nacido como antidiabético, el fármaco dapagliflozina es un inhibidor del cotransportador de sodio y glucosa tipo 2 (SGLT2).
La inhibición de SGLT2 por dapagliflozina reduce la reabsorción de glucosa del filtrado glomerular en el túbulo renal proximal con una disminución concomitante en la reabsorción de sodio, lo que resulta en excreción urinaria de glucosa y diuresis osmótica. Por tanto, la dapagliflozina aumenta la liberación de sodio en el túbulo distal, aumentando la retroalimentación tubuloglomerular y reduciendo la presión intraglomerular. Estos efectos, asociados con la diuresis osmótica, dan como resultado una reducción de la sobrecarga de volumen, una reducción de la presión arterial y una disminución de la precarga y la poscarga, lo que puede tener efectos beneficiosos sobre la remodelación cardíaca y preservar la función renal. Otros efectos incluyen aumento del hematocrito y disminución del peso corporal.
Con el tiempo el fármaco ha obtenido otras dos indicaciones importantes: el tratamiento de la insuficiencia cardíaca y el de la enfermedad renal crónica.
Como se demostró en los estudios DAPA-HF y DAPA-CKD, los beneficios cardíacos y renales de dapagliflozina no dependen exclusivamente del efecto hipoglucemiante y no se limitan a los pacientes con diabetes.
