«Creo que no hay mejor manera de celebrar este día. Tenemos una nueva y extraordinaria oportunidad terapéutica para los pacientes con talasemia”. Desde Frankfurt, donde participa en una conferencia, llega a Cerdeña el entusiasmo de Franco Locatelli, oncohematólogo del hospital Bambino Gesù, coordinador del estudio sobre la talasemia, cuya jornada mundial se celebra hoy. Todos los datos de la investigación acaban de publicarse en el “New England Journal of Medicine”.
Para la isla, donde la patología afecta a mil personas (de un total de 7.000 pacientes con talasemia en Italia), se trata del punto de inflexión que muchos pacientes estaban esperando. «El estudio demostró que mediante la edición genética, basada en una intervención muy selectiva, una especie de tijera molecular sobre un gen particular llamado Bcl11a, existe la posibilidad de reactivar la hemoglobina fetal».
El Día Mundial de la Talasemia de este año trae un viento de esperanza renovada y de confianza en el futuro al hospital Microcitemico de Cagliari, donde funciona el Centro de Microcitemia y Anemias Raras, dirigido por Susanna Barella, que sigue a 496 pacientes para terapias y transfusiones (la mitad de los pacientes con talasemia sarda ). «Tres pacientes de nuestro Centro, dos adolescentes y un hombre de treinta y cinco años – explica – se sometieron a la experimentación dirigida por el profesor Locatelli. Desde hace tres años son totalmente independientes de las transfusiones. La nueva estrategia terapéutica tendrá un impacto muy fuerte en el tratamiento de la talasemia porque es el primer tratamiento que puede conducir a la recuperación sin necesidad de un donante compatible. Es el objetivo que siempre han intentado alcanzar todos los especialistas implicados en el tratamiento de la talasemia. Creo que entre finales de este año y los primeros meses de 2025 será posible utilizar la terapia génica en nuestros centros”.
En el vídeo las entrevistas a Franco Locatelli y Susanna Barella.
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