Cinco millones de euros para salvar la vida de un niño de 6 años que padece una patología rara. Esta es la decisión tomada por Región de Emilia Romaña para apoyar a Marco (nombre ficticio), un joven paciente que necesita una terapia innovadora sólo disponible en los Estados Unidos.
El Consejero de Sanidad de Emilia-Romaña, Rafael Donini, explicó que esta elección representa un compromiso concreto de la región para apoyar tratamientos farmacológicos innovadores. “Es una elección de campo“, dijo Donini, subrayando la importancia de tratar a todas las personas que necesitan medicamentos avanzados para salvar sus vidas.
Una enfermedad muy rara y letal
La enfermedad de Marco, una patología peroxisomal en su forma más grave, fue descubierta por casualidad hace un año, cuando los padres del niño decidieron realizarle pruebas tras enterarse de que el tío del niño padecía una forma leve de la misma enfermedad. Este tipo de patología implica la desmielinización cerebral, o un adelgazamiento de la capa que recubre las fibras nerviosas, lo que conduce a un deterioro rápido y progresivo, a menudo mortal a los dos años de la aparición de los síntomas. “Marco no lo sabe, pero en 2 años puede que ya no esté allí.“, escribió Donini en un artículo sobre Quotidianosanità. “De forma silenciosa e invisible, una enfermedad muy rara y letal lo acompaña desde su nacimiento, lista para entrar en escena en cualquier momento. Y ese momento ha llegado“.
Esperanza de una terapia innovadora
Las posibilidades de supervivencia de Marco residen en un medicamento producido y comercializado por una empresa farmacéutica estadounidense, administrado exclusivamente en un hospital privado de Massachusetts. A pesar de la aprobación de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos), el medicamento no está disponible en el mercado europeo, lo que obligó a la familia de Marco a buscar tratamiento en el extranjero.
Un compromiso concreto
Por ello, la región de Emilia-Romaña ha decidido apoyar económicamente a la familia de Marco, cubriendo los gastos necesarios de terapia, viaje y estancia hospitalaria. “Nuestra opción fue no ocuparnos del caso, porque no estamos dentro de los niveles esenciales de asistencia, o tener la conciencia tranquila para garantizar que los medicamentos que pueden dar vida a este niño también puedan encontrarse en el extranjero.“, explicó Donini.
Un llamamiento al Estado
Donini concluyó su discurso con un llamado al Estado para abordar el tema de la sostenibilidad Fondo de Medicamentos Innovadores y, más en general, del sistema de salud pública: “Emilia-Romaña está ahí, está luchando por esto y también por eso creo que es correcto preguntarle al Estado, no a los gobiernos que pasan, la cuestión de la sostenibilidad tanto del Fondo para los medicamentos más innovadores como del sistema sanitario en general“.
Mientras tanto, Marco y su familia se preparan para partir hacia Estados Unidos, con la esperanza de que esta innovadora terapia pueda salvarlo y ofrecerle un futuro mejor.
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