Marco (nombre ficticio) tiene seis años, hace una vida normal, nada, va al colegio, juega como todos sus compañeros. Él no lo sabe, pero en su cuerpo hay una enfermedad muy rara que avanza, hay una especie de cruel cuenta atrás que ha comenzado. Sus padres lo descubrieron casi por casualidad, debido a una patología similar, de forma muy leve, encontrada en su tío. En el caso de Marco, sin embargo, el veredicto es despiadado: a Marco le quedan dos años de vida.
La droga experimental
La única forma de tratar la enfermedad que provoca la desmielinización cerebral (un adelgazamiento de la capa que recubre las fibras nerviosas) es utilizar un fármaco experimental, producido en Estados Unidos y administrado únicamente en las instalaciones de la compañía farmacéutica. Problema: se necesitan 5 millones de euros. Los padres pidieron ayuda a la región de Emilia-Romaña, que se encontró ante una cuestión ética: ¿es correcto destinar una suma tan elevada a una sola persona o sería más correcto destinarlo a inversiones en hospitales de los que todos los ciudadanos ¿beneficiaría? La respuesta fue natural: debemos salvar a Marco, debemos detener la cuenta regresiva. Por eso el consejo de Emilia-Romaña decidió ayudarlo.
La historia del concejal
La historia la contó de primera mano el consejero regional de Sanidad, Raffaele Donini, en un artículo en Quotidiano sano. Escribe: «¿Cuánto vale una vida humana? ¿Realmente tiene precio? Marco tiene 6 años, dos grandes ojos azules brillantes, cabello rubio siempre ondeando al viento, una sonrisa perpetua en los labios y una energía incontenible como la que tienen los niños únicos a esa edad, cuando el mundo espera ser descubierto y es como un gran parque lunar todo a tu disposición. Nada como un pez, incluso ganó una competición de natación hace unos días. Es una explosión de energía, Marco tiene toda la vida por delante. Pero no. Marco no lo sabe, pero dentro de dos años puede que ya no esté allí. Silenciosamente, invisible como un fantasma, una enfermedad muy rara y letal lo acompaña desde su nacimiento, lista para entrar en escena en cualquier momento. Y ese momento ha llegado. Sí, porque Marco, que vive en Emilia-Romaña con su familia, tiene una enfermedad que se manifiesta alrededor de los 6 años y cuyo desenlace es progresivo, rápido y mortal en un plazo de dos años desde el momento en que se manifiesta”.
Donini, que también es presidente de la Comisión de Sanidad en la Conferencia Estado-Regiones, explica que «el tío de Marco había recibido los resultados de un examen al que se había sometido por molestias en la rodilla, del cual había dado positivo a la gran familia de patologías peroxisomales, de forma leve, sin repercusiones significativas en su vida. Pero las enfermedades peroxisomales también pueden manifestarse de formas muy graves. Es mejor comprobarlo, así me dijo su padre durante nuestra reunión. Y el resultado, lamentablemente, es desastroso. Marco tiene la patología en su forma más agresiva. Necesitamos una cura”.
Primer intento: se necesita un donante de células madre hematopoyéticas, pero no hay donantes compatibles. En ese momento sólo queda otro camino posible: «Aún no hay síntomas de la enfermedad, pero tras el análisis instrumental comienzan a aparecer los primeros signos de progresión del daño cerebral neurológico. En definitiva, no hay tiempo que perder. Y sólo hay un camino posible: la terapia con un fármaco producido y comercializado por una empresa farmacéutica estadounidense. Se trata de una única infusión, una bolsa de medicamento, una infusión que se realizará estrictamente en el hospital privado de la compañía farmacéutica en Massachusetts. La infusión podría brindar la esperanza de prolongar la vida varios años. Esto es lo que dice la literatura científica. La solicitud de apoyo económico de la familia llega a la región de Emilia-Romaña, porque los costes son muy elevados. De hecho, para la infusión y los días de estancia hospitalaria se necesitan 5 millones de euros”.
Y aquí para los administradores de Emilia-Romaña (el color político importa poco en historias como estas) surge la pregunta: ¿qué hacer? Donini escribe: «Convoco una reunión urgente del departamento y, naturalmente, manifiesto el deseo de cubrir los gastos necesarios para el tratamiento, así como los de la hospitalización. Es una enfermedad rara que no está incluida entre las LEA, los niveles esenciales de asistencia, es decir, no es un gasto que la sanidad pública esté obligada a cubrir. Pero nunca se me pasa por la cabeza la duda de que la burocracia pueda prevalecer sobre la vida de un niño. Por eso hacemos un cambio en el presupuesto para poder asegurar el importe para la familia, que ahora puede mirar al futuro con más serenidad. Marco saldrá en unos días a Estados Unidos y, mientras tanto, nos han informado que hay un caso similar al suyo y que lo que una vez fue un niño ahora es un chico de 17 años en plena salud, con un vida normal, que recibió el mismo tratamiento hace 13 años. En otras palabras, funciona, y funciona mucho más tiempo de lo que pensábamos cuando decidimos destinar la cantidad necesaria al tratamiento. En 13 años, la investigación podrá avanzar a pasos agigantados y, esperamos, también encontrar una cura definitiva”.
Donini concluye después de haber pedido enérgicamente más inversiones en salud pública: «Si una vez más tuviéramos que elegir, para nuestros conciudadanos, asumir la responsabilidad de abastecernos de medicamentos que salvan vidas, incluso en el extranjero, lo haríamos sin demora. Seguramente volveremos a pedir a AIFA que pueda recurrir al fondo para medicamentos para enfermedades raras. La primera respuesta fue negativa, pero no desesperemos. Sin duda, lucharemos por un sistema que no esté bajo el control de las grandes industrias farmacéuticas. Seguramente haremos todo esto, pero primero ese niño debe poder volar a los Estados Unidos. Tiene una cita con la vida.”
© TODOS LOS DERECHOS RESERVADOS
